Beschikbaarheid en vergoeding
Markttoelating
Als het effect van een middel opweegt tegen eventuele bijwerkingen, kan de fabrikant een markttoelating aanvragen. In Europa geeft de EMA (het Europees medicijnagentschap) advies over martktoelating. De EMA kijkt naar de effecten en de bijwerkingen van het nieuwe middel, en of het bewijs sterk genoeg is om uitspraak te kunnen doen. Europese samenwerkingspartners en koepelorganisaties kunnen enige invloed uitoefenen bij de EMA. De EMA adviseert de Europese Commissie, die daadwerkelijk beslist of het medicijn in Europa mag worden gebruikt of niet. Bij een positieve uitspraak kan de fabrikant een vergoedingsaanvraag indienen bij een of meer van de verschillende Europese landen.
Let op: In Amerika geeft niet de EMA maar de FDA (U.S. Food and Drug Administration) advies over markttoelating. De beslissingen van de FDA staan helemaal los van Europese toelating. Een positieve uitspraak van de FDA biedt geen enkele garantie dat een middel ook in Europa goedgekeurd zal worden.
Vergoeding in Nederland
Wanneer een fabrikant een vergoedingsaanvraag indient in Nederland, beoordeelt Zorginstituut Nederland het medicijn. Veel medicijnen mogen zonder bijzondere afspraken over gebruik en prijs worden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Heel dure geneesmiddelen worden ‘in de sluis’ geplaatst. Dat betekent dat het Zorginstituut eerst kijkt naar de kosten van het medicijn ten opzichte van de gezondheidseffecten. Daaruit volgt advies aan de overheid: wel of niet vergoeden vanuit het basispakket. Óf: eerst onderhandelen over de prijs. Relatief veel spierziektemiddelen zijn dure weesgeneesmiddelen die met deze sluisprocedure te maken krijgen.
Stappen van Spierziekten Nederland in sluisprocedure
Binnen de sluisprocedure krijgt Spierziekten Nederland inzicht in conceptrapporten. We melden het wanneer er naar ons idee belangrijke aspecten over het hoofd worden gezien en helpen bijvoorbeeld inzicht te geven in wat een behandeling kan betekenen voor de kwaliteit van leven van een patiënt en zijn/haar omgeving. Later in het traject wordt een maatschappelijke afweging gemaakt, tijdens een openbare vergadering. Ook daar maken wij zo nodig onze visie kenbaar (we krijgen kort inspreektijd). Onze inzet: een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid van nieuwe effectieve en veilige behandelingen voor alle mensen met een spierziekte in Nederland.
De adviserende en beslissende partijen zijn achtereenvolgens:
EMA > Europese Commissie > Zorginstituut Nederland > minister van VWS
Vervroegde beschikbaarheid
Omdat het vergoedingsproces in Nederland lange tijd in beslag neemt, gaan we soms al tijdens de beoordelingsprocedures en samen met de behandelaren in overleg met de fabrikant over de vraag of een middel vervroegd beschikbaar kan komen. Bijvoorbeeld via een “early-access programma” of “compassionate-use programma”. Dat zijn programma’s waarbij de fabrikant de kosten tijdelijk betaalt.
Voorwaardelijke toelating
Het kan ook voorkomen dat een middel in Nederland vergoed wordt voor een deel van de patiënten, maar niet voor iedereen. Bijvoorbeeld als er voor een subgroep te weinig bewijs is verzameld om het effect aan te tonen. Een harde onderbouwing om deze mensen een nieuw middel te ontzeggen is er soms ook niet. In dat geval komt een middel mogelijk in aanmerking voor voorwaardelijke toelating (VT).
Als de fabrikant dat wil, de minister instemt en alle partijen goede afspraken maken in een convenant, kunnen patiënten daarbij meedoen aan een extra onderzoek naar het effect terwijl zij het middel tijdelijk krijgen. Na dat traject wordt er opnieuw gekeken of het middel opgenomen wordt in het basispakket of niet. Waar mogelijk helpt Spierziekten Nederland deze trajecten op te starten of te versnellen. Er lopen momenteel twee VT-trajecten voor medicijnen tegen spierziekten waarbij Spierziekten Nederland een van de convenantpartijen is. Meer hierover vind je o.a. op de SMA-diagnosepagina.
