Nieuwe medicijnen voor spierziekten

Klaar zijn voor trials

Door in eigen land trials uit te voeren hebben mensen met een spierziekte hier eerder toegang tot nieuwe medicijnen. En we vergaren als land kennis en ervaring met het nieuwe middel, wat later kan helpen in het vergoedingsproces.

Om voorbereid te zijn op de komst van medicijnonderzoeken (‘trial ready’ te zijn), helpt het als de volgende zaken op orde zijn: een goede ziekteregistratie, natuurlijk beloopdata en de juiste biomarkers en uitkomstmaten. Lees hieronder meer over deze drie belangrijke punten.

Spierziekten Nederland stimuleert deze zaken, in overleg met onder andere de behandelaars en onderzoekers uit de expertisecentra en de fondsen (Prinses Beatrix Spierfonds Deze link opent in een nieuw tabblad en Spieren voor Spieren) Deze link opent in een nieuw tabblad.

Meedoen aan (medicijn)onderzoek

Ben jij klaar voor trials?

• Meld je aan in de registratie.
• Vraag je arts of je diagnose met actuele (DNA-)technieken is gesteld.
• Zorg dat je conditie op orde is.
• Houd bij welke medicijnen je gebruikt.

Dit vergroot de kans dat je mee kunt doen aan trials. Meer tips over meedoen aan trials vind je in de webcast ‘Meedoen aan (medicijn)onderzoek’.

In Nederland worden steeds meer onderzoeken gedaan naar nieuwe behandelingen voor spierziekten. Met deze onderzoeken wordt onderzocht of een behandeling of medicijn werkzaam en veilig is. Het kan zijn dat je al eens uitgenodigd bent om mee te doen aan een onderzoek. Tijdens deze webcast wordt uitgelegd wat het betekent als patiënt om mee te doen aan (medicijn) onderzoek. Spierziekten Nederland bespreekt samen met Joost Kools, MSc en neuroloog dr. Nicol Voermans onder meer de onderwerpen:

• Uitleg over de verschillende fases van onderzoek
• Wat zijn inclusie en exclusie criteria?
• Waarom meedoen aan onderzoek?
• Wat komt er bij kijken?
• Wat kan ik als patiënt verwachten?
• Zijn er gezondheidsrisico’s?
• Hoe maak je de keuze om wel of niet mee te doen?

Medicijnen in de pijplijn

Lopende medicijnonderzoeken

Momenteel worden enkele honderden medicijnen voor zo’n twintig spierziekten getest. Welke dat zijn, is te vinden via wetenschappelijke websites als www.clinicaltrials.gov Deze link opent in een nieuw tabblad en www.clinicaltrialsregister.eu Deze link opent in een nieuw tabblad. Professionals en vrijwilligers van Spierziekten Nederland houden overzichten bij. Zij krijgen daarbij hulp van onze medisch adviseurs, die werken in de spierziekte-expertisecentra. Ook zijn er contacten met internationale (patiënten)verenigingen en koepelorganisaties.

Het gaat voor een groot deel om ‘klassieke’ medicijnen als afweeronderdrukkende middelen of een enzymvervangende therapie. Het andere deel bestaat uit middelen die specifiek gericht zijn op erfelijke ziekten: gentherapie of genetische therapie.

Verwachte middelen

Innovatieve middelen waarbij het onderzoek zover is dat men verwacht dat ze binnen twee jaar op de Europese markt beschikbaar zullen komen, staan in de Horizonscan geneesmiddelen van Zorginstituut Nederland. Voor spierziekten gaat het om zo’n twintig middelen (juni ’24).

Verwachte nieuwe middelen tegen spierziekten

Elk half jaar verschijnt een nieuwe, geüpdatete versie van de Horizonscan Deze link opent in een nieuw tabblad online. Een garantie dat deze middelen ook echt gebruikt en vergoed gaan worden, is er niet. Ze moeten eerst verder onderzocht en beoordeeld worden. En ook na officiële markttoelating in Europa, duurt het vaak nog maanden en soms langer voor een middel daadwerkelijk in Nederland beschikbaar is. Meer over beschikbaarheid en vergoeding lees je elders op deze webpagina.

Beschikbaarheid en vergoeding

Markttoelating

Als het effect van een middel opweegt tegen eventuele bijwerkingen, kan de fabrikant een markttoelating aanvragen. In Europa geeft de EMA (het Europees medicijnagentschap) advies over martktoelating. De EMA kijkt naar de effecten en de bijwerkingen van het nieuwe middel, en of het bewijs sterk genoeg is om uitspraak te kunnen doen. Europese samenwerkingspartners en koepelorganisaties kunnen enige invloed uitoefenen bij de EMA. De EMA adviseert de Europese Commissie, die daadwerkelijk beslist of het medicijn in Europa mag worden gebruikt of niet. Bij een positieve uitspraak kan de fabrikant een vergoedingsaanvraag indienen bij een of meer van de verschillende Europese landen.
Let op: In Amerika geeft niet de EMA maar de FDA (U.S. Food and Drug Administration) advies over markttoelating. De beslissingen van de FDA staan helemaal los van Europese toelating. Een positieve uitspraak van de FDA biedt geen enkele garantie dat een middel ook in Europa goedgekeurd zal worden.

Vergoeding in Nederland

Wanneer een fabrikant een vergoedingsaanvraag indient in Nederland, beoordeelt Zorginstituut Nederland het medicijn. Veel medicijnen mogen zonder bijzondere afspraken over gebruik en prijs worden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Heel dure geneesmiddelen worden ‘in de sluis’ geplaatst. Dat betekent dat het Zorginstituut eerst kijkt naar de kosten van het medicijn ten opzichte van de gezondheidseffecten. Daaruit volgt advies aan de overheid: wel of niet vergoeden vanuit het basispakket. Óf: eerst onderhandelen over de prijs. Relatief veel spierziektemiddelen zijn dure weesgeneesmiddelen die met deze sluisprocedure te maken krijgen.

De adviserende en beslissende partijen zijn achtereenvolgens:
EMA > Europese Commissie > Zorginstituut Nederland > minister van VWS

Vervroegde beschikbaarheid

Omdat het vergoedingsproces in Nederland lange tijd in beslag neemt, gaan we soms al tijdens de beoordelingsprocedures en samen met de behandelaren in overleg met de fabrikant over de vraag of een middel vervroegd beschikbaar kan komen. Bijvoorbeeld via een “early-access programma” of “compassionate-use programma”. Dat zijn programma’s waarbij de fabrikant de kosten tijdelijk betaalt.

Voorwaardelijke toelating

Het kan ook voorkomen dat een middel in Nederland vergoed wordt voor een deel van de patiënten, maar niet voor iedereen. Bijvoorbeeld als er voor een subgroep te weinig bewijs is verzameld om het effect aan te tonen. Een harde onderbouwing om deze mensen een nieuw middel te ontzeggen is er soms ook niet. In dat geval komt een middel mogelijk in aanmerking voor voorwaardelijke toelating (VT).

Als de fabrikant dat wil, de minister instemt en alle partijen goede afspraken maken in een convenant, kunnen patiënten daarbij meedoen aan een extra onderzoek naar het effect terwijl zij het middel tijdelijk krijgen. Na dat traject wordt er opnieuw gekeken of het middel opgenomen wordt in het basispakket of niet. Waar mogelijk helpt Spierziekten Nederland deze trajecten op te starten of te versnellen. Er lopen momenteel twee VT-trajecten voor medicijnen tegen spierziekten waarbij Spierziekten Nederland een van de convenantpartijen is. Meer hierover vind je o.a. op de SMA-diagnosepagina.