Nieuwe medicijnen voor spierziekten

De zoektocht naar nieuwe medicijnen is een lang proces. Gelukkig gebeurt er voor een heel aantal spierziekten veel. Waar mogelijk helpt Spierziekten Nederland het traject te versnellen.

De weg naar therapie

Het ontwikkeltraject

De zoektocht naar een nieuw medicijn duurt vaak vele tientallen jaren. Eerst wordt onderzoek gedaan naar het ziektemechanisme en naar aangrijpingspunten voor therapie. Mogelijke medicijnen worden getest bij cellen of proefdieren. En pas daarna bij de mens. Zie de informatie over de fasen van klinisch onderzoek hieronder en lees binnenkort meer op onze pagina over onderzoek.

Veel mogelijke middelen vallen gaandeweg af. Slechts een klein deel komt uiteindelijk beschikbaar voor de patiënt. De laatste jaren zijn dat er gelukkig meer en meer.

Voorbereiden

Spierziekten Nederland volgt wat er gebeurt. Al voordat een middel bij patiënten getest kan gaan worden, bespreken we met de Nederlandse universitair medische centra wat er nodig is om dit soort onderzoeken naar Nederland te halen. En hoe we ons hierop kunnen voorbereiden. Zo mogelijk overleggen we ook al met de fabrikant over de opzet van de onderzoeken, de uitkomstmaten en de belasting voor de deelnemers. Zie meer bij het tabblad Klaar zijn voor trials.

Fasen van klinisch onderzoek

Klinische onderzoeken (medicijnonderzoeken bij mensen) worden ook wel ‘trials’ genoemd. Ze zijn er in verschillende fasen. Bij elke fase staan andere vragen centraal.

  1. ·       Hoe werkt het middel in het lichaam (hoe wordt het opgenomen, omgezet en uitgescheiden)? Wat zijn de bijwerkingen?
  2. ·       Wat is het effect bij een klein aantal patiënten? Wat is een goede dosis?
  3. ·       Is het middel werkzaam en veilig bij een grote groep patiënten?
  4. ·       Wat zijn effecten op de lange termijn (vaak na markttoelating)?

Net als het beklimmen van een berg gaat het ontwikkelen van een nieuw medicijn in etappes. Op de top van de berg kan de arts het medicijn voorschrijven. (Afbeelding: Prinses Beatrix Spierfonds)

Quotes over medicijnontwikkeling

Marcel Timmen, oud-directeur Spierziekten Nederland

'Bij sommige spierziekten gaan de ontwikkelingen enorm snel. Bij andere gebeurt er helaas minder.'

persoon met bril
Joris van Ark, medewerker medicijnontwikkeling Spierziekten Nederland

'Door trials naar Nederland te halen, krijgen patiënten vroeg toegang én doen de ziekenhuizen kennis en ervaring op.'

Portret Joris van Ark
1 van 2 1 van 2

Ook goed om te weten

Updates van de Horizonscan geneesmiddelen

Spierziekten Nederland is vertegenwoordigd in de werkgroep Neurologische aandoeningen van Zorginstituut Nederland. Deze werkgroep signaleert en analyseert welke ontwikkelingen er zijn op het gebied van nieuwe neurologische medicijnen (waaronder die voor spierziekten). En welke gevolgen die ontwikkelingen kunnen hebben voor patiënten in Nederland. Op die manier helpen we ervoor te zorgen dat de Horizonscan zo correct en volledig mogelijk is, samen met bijvoorbeeld specialisten uit de ziekenhuizen, apothekers en vertegenwoordigers van zorgverzekeraars. Elk half jaar verschijnt een nieuwe, geüpdatete versie online.

Horizonscan geneesmiddelenOpent in een nieuwe tab:

Nieuwe medicijnen te traag en te beperkt beschikbaar

Nieuwe medicijnen komen in ons land te traag en te beperkt beschikbaar, vindt Spierziekten Nederland. Daarom roepen we VWS en fabrikanten in een position paper op hun verantwoordelijkheid te nemen en hier verandering in te brengen.

Lees de position paper

Webcast over medicijnontwikkeling

De ontwikkelingen op het gebied van nieuwe medicijnen voor de behandeling van spierziekten gaan razendsnel. Wat kunnen we verwachten van deze nieuwe ontwikkelingen en wat gaat dat betekenen voor de patiënt? Hoe ziet het ontwikkelingstraject eruit en welke procedures worden doorlopen? Dit werd in 2021 besproken tijdens een webcast.

Medicijnontwikkelingen bij spierziekten

 

Praat ook mee in het Myocafé

Praat ook mee in het Myocafé, de online ontmoetingsplaats voor mensen met een spierziekte
Sigrid

“Veel spierziekten zijn zo zeldzaam dat je in het dagelijkse leven niet zomaar iemand tegenkomt die jou écht begrijpt. Sinds ik medio 2022 ineens flink achteruitging, heb ik veel steun mogen vinden op Myocafé.”