De weg naar therapie
Het ontwikkeltraject
De zoektocht naar een nieuw medicijn duurt vaak vele tientallen jaren. Eerst wordt onderzoek gedaan naar het ziektemechanisme en naar aangrijpingspunten voor therapie. Mogelijke medicijnen worden getest bij cellen of proefdieren. En pas daarna bij de mens. Zie het kader over klinisch onderzoek verderop en soorten en fasen onderzoek
Veel mogelijke middelen vallen gaandeweg af. Slechts een klein deel komt uiteindelijk beschikbaar voor de patiënt. De laatste jaren zijn dat er gelukkig meer en meer.
“Tien jaar geleden dacht ik dat het nog wel een hele tijd zou duren, maar de eerste gentherapie voor spierziekten ís al beschikbaar!”
- Marcel Timmen, oud-directeur -
Spierziekten Nederland volgt wat er gebeurt. Al voordat een middel bij patiënten getest kan gaan worden, bespreken we met de Nederlandse umc’s wat er nodig is om dit soort onderzoeken naar Nederland te halen. En hoe we ons hierop kunnen voorbereiden. Zo mogelijk overleggen we ook al met de fabrikant over de opzet van de onderzoeken, de uitkomstmaten en de belasting voor de deelnemers. Zie klaar zijn voor trials
Fasen van klinisch onderzoek
Klinische onderzoeken (medicijnonderzoeken bij mensen) worden ook wel ‘trials’ genoemd. Ze zijn er in verschillende fasen. Bij elke fase staan andere vragen centraal.
- Fase 1: Hoe werkt het middel in het lichaam (hoe wordt het opgenomen, omgezet en uitgescheiden)? Wat zijn de bijwerkingen?
- Fase 2: Wat is het effect bij een klein aantal patiënten? Wat is een goede dosis?
- Fase 3: Is het middel werkzaam en veilig bij een grote groep patiënten?
- Fase 4: Wat zijn effecten op de lange termijn (vaak na markttoelating)?
Net als het beklimmen van een berg gaat het ontwikkelen van een nieuw medicijn in etappes. Op de top van de berg kan de arts het medicijn voorschrijven. Afbeelding: Prinses Beatrix Spierfonds.
Op de hoogte blijven
Spierziekten Nederland volgt de ontwikkelingen in alle soorten onderzoek en informeert haar leden over belangrijke resultaten. Dit gebeurt onder meer via de digitale diagnosenieuwsbrieven en op ons Spierziektecongres. Word ook lid.
