Pilotstudie met patiënt-eigen spierstamcellen bij dragers van de m.3243A>G-mutatie

Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.

27 maart 2024 Diagnosewerkgroep Congenitale en metabole spierziekten
Overleg zorgverleners

Het Maastricht UMC+ zoekt volwassenen met de m.3243A>G mutatie in het mitochondriaal DNA (die leidt tot MELAS/MIDD) voor een verkennende klinische studie naar therapie met patiënt-eigen spierstamcellen.

Achtergrond en doel van het onderzoek
Meer dan de helft van de dragers van de m.3243A>G-mutatie is snel vermoeid en heeft spierzwakte en momenteel is hiervoor geen therapie beschikbaar. In het Maastricht UMC+ wordt al enkele jaren onderzocht of toediening van spierstamcellen bij deze groep mensen kan leiden tot verbetering van de spierfunctie. Om afstotingsreacties te voorkomen willen de onderzoekers hiervoor patiënt-eigen spierstamcellen gebruiken. In het laboratorium werd aangetoond dat ongeveer de helft van de m.3243A>G mutatiedragers mutatievrije stamcellen heeft. Afgelopen jaar werd in het MUMC+ een veiligheidsstudie uitgevoerd, waarbij de patiënt-eigen spierstamcellen éénmaal in het onderbeen van m.3243A>G-mutatiedragers werden toegediend. Zie ook Spierziekten Nederland: Spierstamceltherapie voor mitochondriële myopathie Deze link opent in een nieuw tabblad. Echter, drie toedieningen zijn nodig om de verwachte effectieve dosis te bereiken.

Het doel van deze nieuwe, fase IIa-klinische studie is om te onderzoeken of het driemaal toedienen van patiënteigen spierstamcellen in de arm leidt tot verbetering van de spierkracht en vermindering van de vermoeidheid. Deze toediening vindt momenteel alleen plaats in studieverband.

Contact
Heb je belangstelling om aan dit onderzoek deel te nemen? En/of wil je vrijblijvend de volledige proefpersoneninformatie ontvangen? Stuur dan een mail naar: gym(at)maastrichtuniversity.nl Deze link opent in een nieuw tabblad

Tevens is op de website www.generateyourmuscle.com Deze link opent in een nieuw tabblad meer informatie te vinden over dit onderzoek.

Bron
Phase IIa clinical trial started at MUMC: administration of patient’s own muscle stem cells – Generate your muscle Deze link opent in een nieuw tabblad

Laatste nieuws en ontwikkelingen

Terug naar het overzicht