Medicijnontwikkeling voor spierziekten is een ‘hot topic’. Na vele jaren onderzoek komen er langzamerhand daadwerkelijk middelen beschikbaar. Voor CIAP bevindt het onderzoek zich helaas nog in een vroeg stadium. Toch gebeurt er wel wát: het bedrijf Winsantor, bijvoorbeeld, onderzoekt behandeling van neuropathie in brede zin.
Ontdekkingsfase
Het ontwikkelen van een medicijn is een lang en complex proces. Waar mogelijk helpt Spierziekten Nederland het traject te versnellen. Zie: Mijn Spierziekten: Nieuwe medicijnen tegen spierziekten Deze link opent in een nieuw tabblad. Omdat de oorzaak van CIAP onbekend is, bevindt het onderzoek naar een genezende behandeling voor deze ziekte zich nog in de wetenschappelijke ontdekkingsfase. Hierbij proberen onderzoekers de oorzaak van de ziekte te ontrafelen. Dit kan leiden tot ideeën die de ontwikkeling van medicijnen kunnen versnellen. Genezende behandelingen zitten nog niet direct in de ‘pijplijn’ van farmaceutische bedrijven. Maar er zijn wel bedrijven die zich bezighouden met het ontwikkelen van medicijnen voor polyneuropathie in bredere zin.
Zenuwschade bij andere ziekten
Een zo’n bedrijf is het Amerikaanse Winsantor. Dit bedrijf onderzoekt een middel dat nu al gebruikt wordt voor de behandeling van maagzweren, genaamd pirenzepine. Ze hebben ze de werkzame stof verwerkt in een zalf, bedoeld voor de behandeling van neuropathie. Ik heb samen met de diagnosewerkgroep CIAP contact gezocht met het bedrijf, om ons te laten bijpraten over de ontwikkelingen rond dit middel. Er volgde een interessant gesprek met de CEO van het bedrijf, Stanley Kim. Hij vertelde dat het middel al in verschillende klinische studies is getest, onder andere bij mensen met neuropathieën veroorzaakt door diabetes en HIV. De voorlopige resultaten zijn veelbelovend: patiënten meldden minder klachten. Het is belangrijk om hierbij een slag om de arm te houden: de resultaten van deze studies zijn namelijk nog niet gepubliceerd in wetenschappelijke tijdschriften. Dit is een essentiële stap voor het beoordelen en wegen van de effectiviteit en veiligheid van een nieuw middel.
Toekomstplannen
Wij spraken verder over de toekomstplannen van Winsantor. Zijn zij van plan om het middel in Europa en Nederland te testen? En komen mensen met CIAP dan ook in aanmerking? Stanley vertelde ons dat ze een zogenaamde fase 3-studie willen opzetten in Europa, in eerste instantie voor mensen met diabetische neuropathie.
Fasen onderzoek
Even wat achtergrondinformatie: medicijnontwikkeling gebeurt in fases. Eerst wordt een medicijn tijdens fase 1 en 2 getest op veiligheid en werking. Als eerste bij kleine groepen gezonde vrijwilligers en later ook bij patiënten. In een fase 3-studie wordt een mogelijk medicijn bij een grote groep patiënten vergeleken met een nepmiddel (placebo). De uitkomsten van fase 3 worden gebruikt bij het verkrijgen van goedkeuring voor de inzet en vergoeding van het middel. Zie ook Spierziekten Nederland: De weg naar therapie Deze link opent in een nieuw tabblad.
Voordat Winsantor kan starten met een fase 3-studie in Europa zijn er nog een aantal hordes te nemen. De grootste uitdaging? Financiering. Het bedrijf moet nog vele miljoenen binnenhalen om de klinische studies te kunnen betalen, vertelde Stanley. Een tijdslijn kon hij daarom ook niet melden. Het bedrijf zal zich nu in eerste instantie richten op het uitvoeren van een fase 3-studie bij mensen met diabetische neuropathie in de VS. Mogelijk volgt later de uitbreiding naar andere polyneuropathieën met bekende oorzaak zoals HIV en misschien later ook CIAP.
Vinger aan de pols
Wij houden de ontwikkelingen rond dit bedrijf nauwlettend in de gaten. Een belangrijke stap is dat Winsantor de resultaten die ze tot nu toe hebben behaald gaan publiceren in wetenschappelijke tijdschriften. Volgens Stanley worden publicaties binnen enkele maanden verwacht. Dit stelt de medische wereld in staat om een beter beeld te krijgen van de mogelijke werkzaamheid van dit middel bij CIAP en neemt barrières weg voor het uitvoeren van klinische trials in Europa en Nederland. Dit besprak ik samen met de diagnosewerkgroep van Spierziekten Nederland ook met onze medische adviseur voor CIAP, verbonden aan het CIAP-expertisecentrum. Samen houden we de vinger aan de pols en houden we jullie op de hoogte.
…
Over Joris van Ark
Begin dit jaar startte Joris naar eigen zeggen met veel plezier als Medewerker Medicijnontwikkeling bij Spierziekten Nederland. Zie: Mijn Spierziekten: Voorstellen Joris van Ark, medewerker medicijnontwikkeling Deze link opent in een nieuw tabblad. Nu, bijna een jaar later, vindt hij het nog steeds boeiend en mooi om samen met de vijftien diagnosewerkgroepen van Spierziekten Nederland op te trekken bij onderzoek en medicijnontwikkeling, óók de groepen waarbij medicijnen misschien nog niet meteen in de lijn der verwachting liggen. Zijn doel: voor zoveel mogelijk mensen met een spierziekte zo snel mogelijk een effectieve en veilige behandeling beschikbaar te laten komen. In deze nieuwe rubriek geeft hij af en toe een update over de stand van het onderzoek naar CIAP/MGUS-pnp en ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen en behandelingen.
