Ook kinderen die nog geen klachten hebben maar wel een genetische diagnose (presymptomatische SMA) en één t/m vier kopieën van het SMN2-gen krijgen het middel straks vergoed. De minister volgt hiermee het advies van Zorginstituut Nederland (zie ons eerdere nieuwsbericht over dit onderwerp). De officiële bekendmaking staat in de Staatscourant.
Betere overleving en kracht
Evrysdi is een drankje dat dagelijks moet worden ingenomen. Uit onderzoek blijkt dat dit de kans op overleving bij jonge patiënten met SMA type 1 verhoogt. En dat het de spierkracht en - functie bij mensen met SMA type 1, 2 en 3 verbetert.
Drie medicijnen voor SMA
Na Spinraza® (nusinersen) en Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is Evrysdi het derde middel tegen SMA. Al deze middelen richten zich op het (deels) corrigeren van de oorzaak van de ziekte, namelijk het tekort aan SMN-eiwit. De manier waarop dit gebeurt, verschilt per medicijn. Net als de manier van toedienen. Het is niet bekend of de drie middelen even goed werken, of dat er verschillen zijn in de effectiviteit.
Vervroegde toelating
In 2021 werd Evrysdi al toegelaten tot de Europese markt. In Nederland konden sindsdien enkele tientalleen mensen met SMA type 1 en 2 het middel krijgen die voldeden aan specifieke voorwaarden. Dat gebeurde in het kader van een compassionate use-programma (CUP) en op kosten van de fabrikant. Al deze mensen kunnen de behandeling blijven krijgen. Voor de mensen van 25 jaar en jonger loopt de vergoeding straks via het basispakket.
Nog geen behandeling voor iedereen
De vergoeding van Evrysdi is een nieuwe stap vooruit op de weg naar behandeling van alle mensen met SMA. Spierziekten Nederland is verheugd dat dit vergoedingsbesluit er eindelijk is, maar ook teleurgesteld vanwege de kleine groep mensen met SMA die nog steeds voor geen enkel middel in aanmerking komt. Het gaat om mensen boven de 25 jaar voor wie Spinraza-behandeling niet mogelijk is en die eerder niet mochten meedoen met de CUP. In andere Europese landen is Evrysdi voor deze groep wel beschikbaar.
Spierziekten Nederland vindt dit onverteerbaar en drong er de afgelopen jaren bij de betrokken partijen continu op aan prioriteit te geven aan deze groep, die in de tussentijd onnodig achteruitgaat. We doen ook nu weer een dringend appel op alle partijen om behandeling voor deze groep patiënten zo snel mogelijk beschikbaar te maken. Hiervoor stuurden we betrokken partijen een brief met persoonlijke noodkreten.
Meer informatie
- Op de website van SMA Centrum Nederland vind je een overzicht met veelgestelde vragen.
- Op 30 juni organiseert Spierziekten Nederland van 17.00 - 18.00 uur een webcast over dit onderwerp. Prof. dr. Ludo van der Pol, hoofd van het SMA-expertisecentrum (SMA Centrum Nederland) en Marcel Timmen (Directeur Spierziekten Nederland) geven daar een update van de laatste ontwikkelingen. Ook kun je je vragen stellen. Leden van Spierziekten Nederland met SMA en patiënten van het SMA Centrum Nederland krijgen een uitnodiging. Aanmelden kan tot en met woensdagavond 28 juni. Aanmelden webcast
- Meer informatie over de werking van Evrysdi en de andere behandelmogelijkheden tegen SMA vind je bij Therapie-ontwikkeling en SMA
