Voor het laatst geüpdatet: november 2024
- Wat is Skyclarys®?
Skyclarys is een middel dat speciaal is ontwikkeld voor mensen met Friedreich ataxie (FA). De werkzame stof is omaveloxolone. Hoe het precies werkt, is niet bekend, maar het helpt bij het verminderen van schade in de mitochondriën door oxidatieve stress. Bij mensen met FA is Nrf2-signalering in de cellen verstoord, wat leidt tot schade aan de cellen. Skyclarys activeert Nrf2 en herstelt daarmee het functioneren van mitochondriën bij mensen met FA.
Skyclarys wordt genomen in de vorm van capsules van 50 mg en de aangeraden dosis is 150 mg per dag. Skyclarys moet langdurig (in principe levenslang) gebruikt worden.
- Wat is het effect?
Uit onderzoek is gebleken dat mensen (vanaf 16 jaar) na 48 weken behandeling betere scores hadden op de mFARS: een maat voor de ernst van FA. Bij de mFARS worden verschillende functies gemeten, waaronder de slikfunctie, armhandfunctie, beenfunctie en balans. Op al die onderdelen scoorden mensen die Skyclarys kregen beter dan mensen die placebo (een nepmiddel) kregen.
Hoe lang dit medicijn effectief is, is nog niet duidelijk. Na de 48 weken is het onderzoek verdergegaan als zogenaamde ‘open-label extension-studie’ van drie jaar, waarbij nog steeds positieve effecten werden gevonden. Mogelijk is het effect van het middel in het begin het grootst en is er daarna sprake van een stabilisering of een vertraagde achteruitgang, maar voor de lange termijn valt er nog niets over te zeggen.
- Wat zijn de nadelen?
De meest voorkomende bijwerkingen zijn: verhoogde leverenzymwaardes (wat kan duiden op schade aan de lever), lager gewicht, verminderde eetlust, misselijkheid, overgeven, diarree, hoofdpijn, vermoeidheid, pijn bij het slikken, rugpijn, spierspasmes en griep.
Voor wie is dit middel?
- Het middel wordt nog niet vergoed in Nederland, maar de EMA (het Europees medicijnagentschap) heeft het middel toegelaten tot de markt in Europa voor jongeren en volwassenen met FA vanaf 16 jaar. Voor de groep jonger dan 16 jaar zijn er nog geen onderzoeksresultaten over de effectiviteit en veiligheid.
- Waarom kan ik Skyclarys nog niet krijgen?
De EMA-goedkeuring betekent niet dat het middel ook meteen beschikbaar is. Per land moeten er eerst afspraken komen over de vergoeding. In sommige landen wordt het middel al tijdens de onderhandelingen verstrekt. In Nederland is dat niet zo, hier moeten die prijsafspraken eerst succesvol afgerond zijn voordat het middel voorgeschreven kan worden vanuit de basisverzekering. Zie ook: Spierziekten Nederland: Beschikbaarheid en vergoeding.
- Hoe ziet de procedure er nu uit? Wat zijn de volgende stappen?
De fabrikant heeft een aanvraag voor vergoeding vanuit het basispakket ingediend bij Zorginstituut Nederland. Het Zorginstituut adviseert of de voordelen van het middel opwegen tegen de kosten en de minister beslist. Mogelijke uitkomsten zijn dat het middel vergoed wordt, helemaal niet vergoed wordt, of alleen vergoed wordt als de fabrikant de prijs (drastisch) laat zakken. Zie ook: Spierziekten Nederland: Beschikbaarheid en vergoeding.
- Hoe lang duurt het voordat Skyclarys in Nederland beschikbaar is?
Vanwege de verwachte hoge prijs (geschat wordt dat het kan gaan om een ton of meer per jaar) is de verwachting dat het middel niet zonder meer wordt opgenomen in het verzekerd pakket maar dat er extra afspraken of onderhandelingen moeten komen. In Nederland kan dit proces van toelating en vergoeding al snel vele maanden en soms langer duren. De verwachting is daarom dat dit proces op zijn vroegst in de zomer van 2025 afgerond zal zijn. Spierziekten Nederland probeert het traject waar mogelijk te versnellen en zal samen met de medisch adviseurs van o.a. het expertisecentrum voor FA (Radboudumc) inzetten op een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid van dit middel in Nederland en de belangen van de FAmily in Nederland blijven behartigen.
- Zijn er andere medicijnen voor FA beschikbaar?
Nee, op dit moment nog niet. Wel verwachten we dat in de komende jaren er steeds meer middelen richting EMA en dus ook het Zorginstituut Nederland gaan. We hopen en verwachten dat er op de lange termijn meer mogelijkheden zullen zijn voor behandeling van FA.
Meer informatie? Zie ook: Spierziekten Nederland: Nieuw middel voor FA goedgekeurd in Europa
