Wat betekent dit voor mensen met Pompe?
Dit betekent dat volwassenen met de ‘late-onset’-vorm van de ziekte van Pompe die nu Myozyme krijgen in fasen zullen overstappen op een van de twee nieuwe voorkeursmiddelen. Het Pompe-expertisecentrum in het ErasmusMC bekijkt op dit moment hoe dit in zijn werk zal gaan. Het centrum zal contact opnemen met de mensen om wie het gaat, zodra hier meer over bekend is. Myozyme blijft beschikbaar voor een klein aantal mensen die om medische redenen niet kunnen overstappen.
Wat ging er aan deze beslissing vooraf?
Vorig jaar beoordeelde Zorginstituut Nederland de twee nieuwe middelen. Het advies aan de minister van VWS was om deze middelen op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering. Maar alleen als er eerst prijsonderhandelingen zouden plaatsvinden. Én met het verzoek de onderhandelingen te combineren met die over Myozyme. Dat middel wordt al jarenlang vergoed. Zie ook: Spierziekten Nederland: Advies Pombiliti in lijn met andere Pompe-middelen.
De afgelopen maanden heeft Zorgverzekeraars Nederland de prijsonderhandelingen gevoerd. Dit ging in samenspraak met het Erasmus MC. De inzet was om alle drie de middelen beschikbaar en vergoed te krijgen voor volwassenen met Pompe, met een voorkeursmiddel op basis van de prijs. Dat betekent dat moest worden afgesproken dat de meeste mensen het minst dure middel krijgen. Dit is gelukt. De onderhandelingen zijn geslaagd en Pombiliti kwam als eerste voorkeursmiddel uit de gesprekken.
Hoe werken de middelen en wat zijn de verschillen?
Alle drie de middelen zijn enzymvervangingstherapieën (ERT). Ze hebben een vergelijkbare werking en bijwerkingen. Ook het effect is vergelijkbaar. Mogelijk zijn de nieuwe middelen zelfs nog effectiever. Eén verschil is dat Pombiliti nog niet genoeg is getest bij kinderen. Dat middel wordt daarom alleen nog ingezet bij mensen met de latere vorm van de ziekte (late-onset Pompe). Een ander verschil is dat Pombiliti wordt gecombineerd met de stabilisator Opfolda®. Dit zorgt ervoor dat het toegediende enzym langer werkzaam is. Waar we in deze tekst ‘Pombiliti’ zeggen, bedoelen we altijd de combinatie met Opfolda.
Gaan kinderen ook overstappen?
Voor kinderen verandert er voorlopig niks aan de huidige behandeling met Myozyme. Naar verwachting starten op korte termijn onderhandelingen over het beschikbaar maken van Nexviadyme bij kinderen. Hoe lang het duurt voordat hier duidelijkheid over komt, is niet bekend. Dit kan maanden duren.
Meer weten?
We kunnen ons voorstellen dat er vragen zijn over deze aankondiging. Spierziekten Nederland werkt nauw samen met het Pompe-expertisecentrum. Samen houden we de ontwikkelingen in de gaten en blijven we jullie informeren over de vervolgstappen.
Dit bericht is opgesteld door Spierziekten Nederland in samenwerking met de artsen van het Erasmus MC Centrum voor Lysosomale en Metabole Ziekten en in afstemming met Zorgverzekeraars Nederland.
