De goedkeuring betekent niet dat de middelen ook meteen beschikbaar zijn. Per land moeten er eerst afspraken komen over de vergoeding.
Zilbrysq
Zilbrysq is een zogeheten ‘complementremmer’. Complement is een onderdeel van het immuunsysteem. Het versterkt de schade die antistoffen aanrichten. Dat is nuttig bij het bestrijden van bacteriën (bv. bij hersenvliesontsteking), maar als complement bindt aan AChR-antistoffen wordt daardoor de schade aan de spieren groter. Zilbrysq bindt aan complement-eiwitten en remt daardoor hun activiteit. Het schadelijke effect van de AChR-antistoffen wordt daarmee beperkt. Zilbrysq wordt via een onderhuidse injectie door de patiënt zelf toegediend.
Dit middel is effectief bij mensen met gMG met AChR-antistoffen. Uit onderzoek onder 174 volwassen mensen met gMG bleek dat na 12 weken behandeling met Zilbrysq de klachten sterker waren afgenomen dan bij mensen die een placebo (nepmiddel) kregen. De hoeveelheid klachten werd gemeten met een vragenlijst: de MG-ADL-schaal.
De meest voorkomende bijwerkingen (bij meer dan 1 op de 10 mensen) zijn reacties op de prikplek, zoals blauwe plekken en pijn, en infecties van de bovenste luchtwegen. Voordat iemand het middel krijgt, moet die persoon volledig gevaccineerd zijn tegen hersenvliesontsteking.
Rystiggo
Dit middel is een zogenaamde FcRn-blokker: een stofje dat gaat zitten op de ‘neonatale Fc-receptor’, afgekort als FcRn. Die receptor reguleert de hoeveelheid antistoffen in de bloedbaan. Het gevolg van het blokkeren van de receptor: antistoffen worden sneller afgebroken. Ook schadelijke AChR-antistoffen én MuSK-antistoffen. Het middel wordt via een onderhuidse injectie toegediend.
Rystiggo is effectief bij mensen met gMG met AChR-antistoffen en ook bij mensen met gMG met MuSK-antistoffen. Uit internationaal onderzoek onder volwassen mensen met gMG bleek dat na 43 dagen behandeling met Rystiggo de klachten sterker waren afgenomen dan bij mensen die een placebo kregen. Ook hier werd de hoeveelheid klachten gemeten met de MG-ADL-schaal.
De meest voorkomende bijwerkingen (bij meer dan 1 op de 10 mensen) zijn hoofdpijn, diarree en koorts.
Extra behandelmogelijkheid voor kleine groep
Met de markttoelating van deze twee middelen hebben neurologen straks mogelijk extra behandelmogelijkheden voor volwassen mensen met gMG, als aanvulling op de standaardbehandeling. In de praktijk zal het vermoedelijk gaan om een heel klein deel van de mensen met gMG, bij wie meerdere van de huidige middelen niet of zeer onvoldoende werken.
Vergoeding nog niet geregeld
De fabrikant zal naar verwachting een aanvraag voor vergoeding vanuit het basispakket indienen bij Zorginstituut Nederland. Het Zorginstituut adviseert of de voordelen van het middel opwegen tegen de kosten en de minister beslist. Mogelijke uitkomsten zijn dat het middel vergoed wordt, helemaal niet vergoed wordt, of alleen vergoed wordt als de fabrikant de prijs (drastisch) laat zakken. De ervaring leert dat het meerdere maanden, zo niet langer, kan duren voor alle procedures zijn afgerond.
Zo snel mogelijk beschikbaar
Spierziekten Nederland houdt de ontwikkelingen in de gaten en leest t.z.t. onder meer mee met het rapport van het Zorginstituut. Samen met het MG-expertisecentrum zetten we in op een zo snel mogelijke beschikbaarheid. Via deze site informeren we je over de uitkomsten.
