Zolgensma, de nieuwe gentherapie, is sinds vorige week beschikbaar binnen Europa voor de jongste en meest aangedane kinderen. Vanaf nu zijn de landen aan zet. In sommeige landen kunnen nu direct patiënten worden behandeld. In Nederland komt het middel in 'de sluis' en worden eerst prijsonderhandelingen gevoerd. Voor ouders van kinderen met deze ziekte levert dat een frustrerende situatie op.
Geen tijd te verliezen
De toelating tot de Europese markt is verheugend nieuws voor alle betrokkenen. Het betekent dat er een belangrijke, tweede behandeloptie beschikbaar komt, een behandeloptie die voor specifieke patiënten letterlijk van vitaal belang kan blijken te zijn. De onderzoeksresultaten wijzen erop dat het middel de beste resultaten geeft wanneer het zo snel mogelijk na diagnose en liefst presymptomatisch wordt toegediend. Voor de jongste patiënten is nu dus grote haast geboden. Zij kunnen niet wachten op die prijsonderhandelingen.
Daarom roept Spierziekten Nederland de fabrikant en de overheid op om heel snel afspraken te maken over een 'vervroegde toelating', dat wil zeggen nog voor de onderhandelingen zijn afgerond, want voor deze kleine kindjes is er geen tijd te verliezen. Dag na dag vallen er zenuwen uit en raken zij verder verlamd. Het is een verlies dat nooit meer goed te maken is.
Lees de brief aan de fabrikant en aan de minister van VWS.
