De ontwikkeling van de gentherapie voor deze ernstige spierziekte heeft zich in het laboratorium inmiddels bewezen: in cellen en modellen leidt de behandeling tot herstel van de spierziekte. Nu willen de gezamenlijke partijen ervoor zorgen dat deze gentherapie ook daadwerkelijk op korte termijn bij de patiënt komt. En voor die volgende fase slaan het Erasmus MC, het Spierfonds en de startup LentiCure de handen ineen. De samenwerking werd op woensdag 15 mei jl. door alle partijen ondertekend.
Gentherapie Pompe
Prof. dr. Pim Pijnappel werkt al jaren aan de therapie voor de ziekte van Pompe: "De maatschappelijke discussie rondom dure geneesmiddelen laait steeds vaker op. We zien dat veel therapieën die in de academie zijn ontworpen, uiteindelijk door de farmaceutische industrie verder worden ontwikkeld en voor torenhoge prijzen op de markt komen. Dat heeft consequenties voor de beschikbaarheid. Ik zie het dan ook als onze verantwoordelijkheid om te zorgen dat de behandelingen die we ontwikkelen, zoals onze gentherapie, ook bij de patiënt terechtkomen. Wij willen, met de oprichting van LentiCure, laten zien dat het anders kan. LentiCure werkt aan een dubbele innovatie; we ontwikkelen een hoopvolle vooruitstrevende gentherapie, die we via een niet-commerciële route voor een transparante prijs naar de markt brengen", aldus Pijnappel.
Aanvaarding hoogleraarschap
De ondertekening viel samen met de dag waarop prof. dr. Pim Pijnappel zijn benoeming tot bijzonder hoogleraar cel- en gentherapie in het openbaar heeft aanvaard met het uitspreken van zijn rede: ‘Behandeling boven bejag, maatschappelijke ontwikkeling van gentherapie’. Hij is, samen met prof. dr. Ans van der Ploeg, het brein achter de ontwikkeling van de gentherapie voor de ziekte van Pompe. Pijnappel: "Het is heel motiverend om aan een therapie te werken die van groot belang kan zijn voor patiënten met de ziekte van Pompe, en die ook kan bijdragen in aan de ontwikkeling van therapieën voor andere zeldzame ziekten. Want als het allemaal lukt, zal het een enorme impact hebben."
Lees hier het hele verhaal: Startup LentiCure moet levensreddende gentherapie betaalbaar maken - Spierfonds
Noot van de redactie: de zoektocht naar nieuwe medicijnen en therapieën duurt lang. Na (vele) jaren labonderzoek volgt onderzoek bij mensen ('klinisch onderzoek'). En dat bestaat ook weer uit verschillende fasen. Elk van die fasen kan ook weer meerdere jaren in beslag nemen. Blijven de resultaten gunstig? Dan pas volgen procedures voor markttoelating en vergoeding. Het zal dus nog wel even duren voor de therapie daadwerkelijk beschikbaar is voor patiënten. Meer weten? Zie: Spierziekten Nederland: Soorten en fasen onderzoek en Spierziekten Nederland: Nieuwe medicijnen.
