"Cambridge , Mass. USA
19 maart
Genzyme General (Nasadaq: GENZ), een onderdeel van de Genzyme Corporation, kondigde vandaag aan dat het is begonnen met de werving van patienten voor een klinische trial die het gebruik van Myozyme onderzoekt, een recombinant menselijk zure alfaglucosidase enzym, als potentiële behandeling voor de ziekte van Pompe.
De trial is de eerste van twee studies die Genzyme dit jaar verwacht uit te voeren met patiënten met de infantiele vorm van de ziekte van Pompe, waarbij de symptomen zich gedurende het eerste levensjaar manifesteren. Aan de trial (studie 1702) zullen maximaal 16 kinderen in de leeftijd van 6 maanden tot 3 jaar deelnemen. Het onderzoek wordt uitgevoerd in medische centra in de Verenigde Staten en Europa.
Een tweede trial (studie 1602) staat gepland om dit voorjaar te beginnen en zal maximaal 16 baby’s die ten tijde van de eerste infusie jonger zijn dan 6 maanden, omvatten.
Genzyme verwacht de volledige inschrijving voor beide studies dit jaar te voltooien. De studies zullen zich richten op het effect van Myozyme op de overleving van patienten en tevens op andere factoren, zoals de ademhalingsfunctie, de conditie van het hart, motorische ontwikkeling en veiligheid. Genzyme verwacht op basis van de resultaten van deze trials en van eerdere studies betreffende enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Pompe de registratie van het product wereldwijd te kunnen nastreven.
“We gaan door in het besef hoe urgent het is om deze studies af te ronden“ zei Henri A.Termeer, voorzitter van de Raad van Bestuur van de Genzyme Corporatie. ”Dit is een verwoestende ziekte en we zijn vastbesloten alles te doen wat noodzakelijk is om een veilige en effectieve behandeling voor patienten te ontwikkelen.”
Over de ziekte van Pompe
De ziekte van Pompe is een zeldzame en fatale genetische afwijking die wordt veroorzaakt door een afwijking van het lysosomale enzym zure alfaglucosidase, dat verantwoordelijk is voor de afbraak van glycogeen in de cellen. De ziekte van Pompe heeft het element van spierafbraak gemeen met meer dan 40 verschillende spierziekten, die vaak spierdystrofieën worden genoemd. Er is momenteel geen behandeling beschikbaar voor deze ziekte, die wereldwijd enkele duizenden mensen treft. De ziekte van Pompe varieert van een snel fatale infantiele vorm, die gepaard gaat met ernstige hartafwijkingen, tot een langzamer progressieve volwassen vorm.
Genzyme General ontwikkelt therapeutische en diagnostische producten en diensten en brengt deze op de markt. Genzyme General heeft 5 therapeutische producten op de markt en een sterke portfolio van veelbelovende therapeutische producten die gericht zijn op de behandeling van erfelijke ziekten en andere chronische slopende aandoeningen met duidelijk gespecificeerde patiëntenpopulaties. Genzyme General is onderdeel van de Genzyme Corporatie."
