Spierstamceltherapie
Afwijkingen in het mtDNA – het DNA van mitochondriën – kunnen ervoor zorgen dat de mitochondriën (de energiefabriekjes van de cel) niet meer goed werken. Dit is een van de mogelijke oorzaken van mitochondriële myopathie (mitochondriële spierziekte). Uit eerder onderzoek blijkt dat bij bepaalde subtypen van deze ziekte de voorlopers van spiercellen, de spierstamcellen, weinig tot geen afwijkingen hebben in het mtDNA. Ze beschikken over een normale energiecapaciteit. Daarmee zijn ze mogelijk geschikt voor lichaamseigen stamceltherapie, waarbij afweeronderdrukkende medicijnen niet nodig zijn. Het doel van dit onderzoek was om in het laboratorium spierstamcellen van patiënten te genereren in een hoeveelheid die voldoende is om gebruikt te kunnen worden als mogelijke behandeling en vervolgens te kijken of de toediening daarvan veilig is.
Veiligheid bewijzen
Dat blijkt zo te zijn. De eerste patiënten met een erfelijke spieraandoening hebben hun eigen gezonde spierstamcellen toegediend gekregen. Hiervoor zijn grote aantallen stamcellen buiten het lichaam opgekweekt volgens strikte kwaliteits- en veiligheidseisen. Vervolgens zijn ze via het onderbeen teruggegeven in de bloedbaan om de spieraanmaak een boost te geven. Dit been is vergeleken met het andere, niet behandelde been om te zien of er ernstige bijwerkingen waren. De toediening is als veilig beoordeeld.
De volgende stap is op zoek te gaan naar inzichten in de (langetermijn)effecten van de behandeling bij vormen van mitochondriële myopathie en mogelijk ook bij andere spierziekten.
Meer lezen?
Zie: Spierstamceltherapie voor mitochondriële myopathie - Spierfonds
