Vamorolone is een synthetische steroïde die beoogt vergelijkbare ontstekingsremmende eigenschappen te hebben als prednison en deflazacort, maar minder bijwerkingen.
In diverse onderzoeken is gekeken naar de veiligheid en effectiviteit van vamorolone bij jongens met Duchenne spierdystrofie, die bij aanvang van de studie tussen de 4 en 7 jaar oud waren. Vamorolone werd gedurende 24 tot 48 weken vergeleken met prednison en placebo (een nepmiddel). Daarna is de studie verlengd tot een 'open-label'-studie (18 en 30 maanden), waarbij het gebruik werd vergeleken met een historische controlegroep van jongens met Duchenne die corticosteroïden gebruikten. De resultaten tonen aan dat vamorolone op deze korte termijn over het algemeen goed werd verdragen en vergelijkbare behandelingsresultaten liet zien als prednison. Wat betreft bijwerkingen viel op dat er geen aanwijzingen waren voor schadelijke effecten op de botten en was er geen meetbare groeiachterstand. De langetermijneffecten zijn echter nog onbekend.
Het bedrijf Santhera, verantwoordelijk voor de ontwikkeling van vamorolone, heeft een aanvraag voor een handelsvergunning voor het geneesmiddel (met de merknaam AGAMREE®) ingediend om Duchenne spierdystrofie te behandelen. Op 12 oktober heeft de CHMP, een commissie binnen het Europees medicijnagenschap EMA die zich bezighoudt met de goedkeuring van medicijnen voor menselijk gebruik, een positief advies afgegeven. Het definitieve besluit van de Europese Commissie wordt verwacht tegen het einde van 2023. Na goedkeuring kan de vergoedingsprocedure in Nederland in gang worden gezet. Het zal hierdoor nog een periode duren voordat vamorolone daadwerkelijk voorgeschreven kan worden in Nederland.
Een Nederlandse webinar om meer informatie te verstrekken en vragen te beantwoorden zal begin 2024 worden georganiseerd.
Lees voor meer informatie de EMA-webpagina over de autorisatie van Vamorolone.
Bij vragen kun je ook contact opnemen met het Duchenne Centrum Nederland: info(at)duchennecentrum.nl.
