Dit betekent dat, na goedkeuring van de Europese Commissie, het middel toegelaten kan worden tot de markt voor mensen met ALS en een specifieke SOD1–mutatie. Daarna moeten er per land afspraken gemaakt worden over de vergoeding.
Uit onderzoek blijkt dat Qalsody het SOD1–eiwit in het hersenvocht laat dalen bij mensen met SOD 1-ALS: een hele zeldzame vorm van erfelijke ALS. Dit zorgde bij de studiedeelnemers voor minder zenuwschade, een positief effect op de functionele achteruitgang, longfunctie en overleving. Ook Nederlanders deden aan het onderzoek mee.
‘Dit nieuws is een belangrijke mijlpaal binnen het ALS–onderzoek’, aldus prof. dr. Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum.
Lees meer over de toelating van Tofersen
