Gezamenlijk willen we de toegang van patiënten tot gen- en celtherapie in de reguliere zorg in Nederland versnellen en verbeteren.
Veel gen- en celtherapieën zijn gamechangers: ze maken van chronische, ernstig invaliderende of levensbedreigende ziekten aandoeningen die te genezen zijn of waarvan de progressie fors wordt vertraagd. Bij markttoelating door de EMA is het wetenschappelijk bewijs voor de effectiviteit echter nog beperkt en de kosten zijn meestal zeer hoog. Introductie in de zorg gaat daarom met veel vertraging gepaard.
Door te profiteren van elkaars ervaring en gezamenlijk op te trekken in de belangenbehartiging kunnen we een grotere invloed uitoefenen op dit proces. Het platform gaat zich hierbij focussen op de beoordeling van geneesmiddelen, de toegankelijkheid, betaalbaarheid en beschikbaarheid.
Het platform Gen- en celtherapie wordt gevormd door de Patiëntenfederatie Nederland, de Nederlandse Federatie van Kankerpatiënten, Hematon, de VSOP en Spierziekten Nederland. Het platform heeft een manifest opgesteld.