In 2024 keurde het Europees medicijnagentschap (EMA) een nieuw middel goed voor de behandeling van mensen met ALS en een specifieke SOD1–mutatie. Dankzij een nieuwe methode kwam dit middel afgelopen 1 maart al beschikbaar in Nederland.
Het gaat om het middel QALSODY® (tofersen). Meestal duurt het lang voordat men een beslissing over vergoeding van een nieuw medicijn kan nemen. Obstakels zijn bijvoorbeeld hoge kosten en onzekerheid over het precieze effect. Deze obstakels waren er ook bij tofersen. Maar dankzij een nieuwe procedure, ODAP, is het gelukt om in korte tijd prijsafspraken te maken.* Op dit moment wordt een klein aantal mensen in Nederland al met tofersen behandeld.
Tofersen in het kort
Tofersen is bedoeld voor een kleine groep mensen met ALS, namelijk mensen met een mutatie in het SOD1-gen. Het gaat om ongeveer 2% van de ALS-gevallen. Deze mutatie leidt tot een verkeerd gevormd SOD1-eiwit, dat zenuwcellen beschadigt. Hierdoor nemen spierfuncties steeds verder af (want de spieren worden door de zenuwen aangestuurd). Tofersen remt de aanmaak van het SOD1-eiwit en heeft hierdoor een positief effect op het verloop.
Meer weten? Kijk ook eens op:
*ODAP staat voor: Orphan Drug Access Protocol. Het regelt dat prijsafspraken snel gemaakt worden terwijl een middel in de praktijk verder getest wordt. Hiermee kunnen veelbelovende geneesmiddelen zoals tofersen extra snel beschikbaar komen. En dat op een gecontroleerde en veilige manier.
