Het middel is goedgekeurd als aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief zijn voor anti-acetylcholinereceptor-(AChR-) antilichamen.
Gegeneraliseerde myasthenia gravis is een zeldzame auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door ernstige spierzwakte. Zeker 85% van de mensen met gMG heeft AChR-antilichamen in zijn bloed. Deze antilichamen binden zich aan de spiervezels en verstoren daar de overdracht van het signaal van de zenuw naar de spieren. Het nieuwe middel beperkt de schade aan de spieren die veroorzaakt wordt door de antilichamen.
Het middel in het kort
Ravulizumab is een langwerkende C5-complementremmer. Onderzoek naar het middel heeft aangetoond dat gMG-patiënten een verbetering ervaren bij het uitvoeren van dagelijkse activiteiten. Ook bij een langdurige behandeling (60 weken) blijft een verbetering zichtbaar ten opzichte van de placebogroep.
De werking van ravulizumab (Ultomiris®)
Als AChR-antistoffen gebonden zijn aan de spiervezel, kunnen ze andere eiwitten uit het bloed activeren. Dit is een reeks van negen eiwitten, C1 tot en met C9, die samen ‘complement’ worden genoemd. De complementeiwitten versterken de schade die de antistoffen toebrengen en dus ook de verstoring van de communicatie tussen de zenuwen en de spieren.
Ravulizumab remt een van de complementeiwitten, namelijk C5. Hierdoor wordt de hele eiwitreeks geblokkeerd en kan er weinig of geen complement meer geactiveerd worden. Ravulizumab wordt, na een oplaaddosis, om de acht weken intraveneus (via een bloedvat) toegediend bij volwassen patiënten.
Voor wie?
Met de markttoelating van ravulizumab hebben artsen, als aanvulling op de standaardbehandeling, een extra behandeling voor mensen met gegeneraliseerde AChR-MG. In de praktijk zal het gaan om mensen bij wie de huidige middelen niet of niet voldoende werken of veel bijwerkingen veroorzaken (zo’n 10% van de patiënten). De goedkeuring betekent echter niet dat het middel ook meteen beschikbaar is. Per land moeten er eerst afspraken komen over de vergoeding.
(Nog) niet in basispakket
In Nederland heeft de minister van VWS ravulizumab vanwege de verwachte hoge kosten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Zorginstituut Nederland beoordeelt de kosteneffectiviteit en geeft advies aan de minister van VWS over het vergoeden van het middel vanuit het basispakket. Prijsonderhandelingen volgen en de minister besluit uiteindelijk over de vergoeding. De ervaring leert dat het maanden, zo niet langer, kan duren voordat alle procedures zijn afgerond.
Zo snel en breed mogelijk beschikbaar
Spierziekten Nederland houdt de ontwikkelingen in de gaten en leest onder meer mee met het rapport van het Zorginstituut. Samen met het MG-expertisecentrum zetten we in op een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid. Via deze site informeren we je over de uitkomsten.
