Minder schadelijke antistoffen
Het gaat om een zogeheten FcRn-blokker: een stofje dat gaat zitten op de ‘neonatale Fc-receptor’. Die receptor reguleert de hoeveelheid antistoffen in de bloedbaan. Het gevolg van het blokkeren van de receptor: antistoffen worden sneller afgebroken. Ook schadelijke AChR-antistoffen. Vyvgart is het eerste middel op de markt met dit werkingsmechanisme. Het wordt via een infuus toegediend.
Minder klachten
Het middel is effectief bij mensen met AChR-MG en aanhoudende gegeneraliseerde klachten (spierzwakte over het hele lichaam en bv. niet alleen in de ogen). Dat blijkt uit een internationaal onderzoek bij 167 volwassen patiënten, waaraan ook Nederlanders konden meedoen (zie de informatie van het MG-expertisecentrum over dit onderzoek).
- Bij 68% van de mensen die het middel kregen, verminderden de klachten van myasthenie gedurende minimaal vier aaneengesloten weken. Bij mensen die een placebo kregen (een nepmiddel) was dit 30%. De hoeveelheid klachten werd gemeten met een vragenlijst: de MG-ADL-schaal.
- De groep die behandeld werd, verbeterde zich ook vaker voor langere tijd (minimaal vier aaneengesloten weken) op de QMG-schaal ten opzichte van de placebogroep (63% vs. 14%). QMG is een maat voor ziekte-ernst.
- Als bijwerking kwamen met name infecties aan de bovenste luchtwegen en aan de urinewegen vaak voor (elk bij ongeveer 1 op de 10 deelnemers). Dat was ongeveer twee keer zo vaak als bij mensen uit de placebogroep.
Aanvullend op standaard behandeling
Met de markttoelating van Vyvgart hebben artsen een extra mogelijke behandeling in handen voor mensen met gegeneraliseerde AChR-MG, als aanvulling op de standaard behandeling. In de praktijk zal het gaan om mensen bij wie de huidige middelen niet of niet voldoende werken, of veel bijwerkingen veroorzaken. De goedkeuring betekent echter niet dat het middel ook meteen beschikbaar is. Per land moeten er eerst afspraken komen over de vergoeding.
(Nog) niet in basispakket
In Nederland heeft de minister van VWS Vyvgart vanwege de verwachte hoge kosten in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Dat betekent dat het middel niet vergoed wordt uit het basispakket van de zorgverzekering tot bekend is of de voordelen van het middel opwegen tegen die kosten. Zorginstituut Nederland geeft daarover advies en de minister beslist. Mogelijke uitkomsten zijn dat het middel alsnog vergoed wordt, helemaal niet vergoed wordt, of alleen vergoed wordt als de fabrikant de prijs (drastisch) laat zakken. De ervaring leert dat het maanden, zo niet langer, kan duren voor alle procedures zijn afgerond.
Zo snel en breed mogelijk beschikbaar
Spierziekten Nederland houdt de ontwikkelingen in de gaten en leest t.z.t. onder meer mee met het rapport van het Zorginstituut. Samen met het MG-expertisecentrum zetten we in op een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid. Via deze site informeren we je over de uitkomsten.
