Het Zorginstituut heeft het ministerie van VWS negatief geadviseerd over opname van Ataluren, een medicijn voor een bepaalde groep jongens met Duchenne. De kans is groot dat de minister dit advies gaat overnemen. Spierziekten Nederland is hierover erg teleurgesteld, aangezien uit eerdere trials bleek dat sommige jongens baat hadden bij het medicijn. Voor het Zorginstituut was het wetenschappelijk bewijs onvoldoende om positief te adviseren. Spierziekten Nederland, Duchenne Parent Project en betrokken artsen willen nu met het ministerie in gesprek over het advies. Zij pleiten voor een verstrekking van het middel in het kader van onderzoek naar de werkzaamheid, zodat hierover meer gegevens beschikbaar komen.
Een overzicht van het wetenschappelijk onderzoek naar Ataluren en andere mogelijke therapeutische behandelingen voor mensen met Duchenne vindt u op de website van Spierziekten Nederland. Dit overzicht wordt regelmatig bijgewerkt.
