AGAMREE® (voorheen VBP15), ook bekend als vamorolone, is een ontstekingsremmend middel dat tot doel heeft het beloop van de ziekte van Duchenne te vertragen. Het middel is vergelijkbaar met prednison en deflazacort, maar zou minder bijwerkingen moeten hebben. Onderzoek bij jongens met Duchenne spierdystrofie toonde aan dat AGAMREE® inderdaad vergelijkbare effecten heeft als prednison, zonder ernstige bijwerkingen of nadelige effecten op de botten en de groei. Deze laatste twee zijn bekende bijwerkingen van prednison. Aangezien de langetermijneffecten van AGAMREE® nog niet bekend zijn, zal de het farmaceutische bedrijf Santhera verdere onderzoeken uitvoeren om hier meer inzicht in te krijgen.
Tijdens de diverse ontwikkelingsstadia van dit middel speelden naast de wetenschappers, de industrie en de onderzoekscentra, de patiëntenorganisaties een belangrijke rol. Zeventien patiëntenorganisaties financierden de vroege fase-studies, de World Duchenne Organisatie fungeerde als partner in het VISION-DMD-project, een EU-initiatief dat de trials mogelijk maakte en dankzij deelname van patiënten aan de trials kon het medicijn daadwerkelijk worden getest.
De EMA-goedkeuring van AGAMREE® opent nu de deur naar het proces van vergoeding in Nederland. Dit proces neemt wel tijd in beslag, mogelijk zelfs langer dan een jaar. Op dit moment betekent dit dat AGAMREE® nog niet vergoed wordt in ons land.
In het begin van 2024 wordt zowel een internationaal als een Nederlands webinar georganiseerd, gewijd aan AGAMREE® en het goedkeuringsproces van medicijnen. Tijdens deze webinars is er ruimte voor vragen. Verdere details zullen beschikbaar komen via de websites van Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland.
Bij vragen kun je contact opnemen met het Duchenne Centrum Nederland: info(at)duchennecentrum.nl.
