Pombiliti® is een enzymvervangende therapie (ERT) die gegeven wordt in combinatie met de enzymstabilisator Opfolda®. Pombiliti werd weken geleden door de EMA toegelaten tot de Europese markt. Recent volgde ook de goedkeuring voor Opfolda. Het oordeel van de EMA is gebaseerd op de fase 3-studie PROPEL, waarin zowel patiënten zijn opgenomen die al eerder een behandeling met enzymvervangende therapie (ERT) ondergingen als patiënten die nog niet eerder behandeld werden. Alle deelnemers waren 18 jaar of ouder en hadden de late onset-vorm van de ziekte van Pompe.
Dit betekent dat per land de vergoedingsprocedure gestart kan gaan worden voor de combinatie Pombiliti®-miglustat. In Nederland zal de beoordeling gaan volgens de sluisprocedure. Zorginstituut Nederland brengt dan een advies uit aan de minister over het wel of niet opnemen van het middel in het basispakket van de zorgverzekering.
Spierziekten Nederland zal bij deze procedure betrokken zijn. Onze inzet is een zo snel en breed mogelijke beschikbaarheid voor de patiënten in Nederland.
Meer lezen over de sluisprocedure? Zie: Sluis voor dure geneesmiddelen | Over ons | Zorginstituut Nederland.
