Translarna® (ataluren) is ontwikkeld voor een klein deel van de mensen met Duchenne spierdystrofie, namelijk degenen die een nonsense-mutatie hebben in het dystrofine-gen (DMD-gen). Eerder meldden we dat uit een herbeoordeling bleek dat het middel onvoldoende positief effect heeft. Zie: Spierziekten Nederland: Opnieuw negatief advies voor Translarna bij Duchenne.
Nu blijkt dat Translarna opnieuw herbeoordeeld gaat worden, na verzoek van de fabrikant. In tegenstelling tot wat in het eerdere bericht is vermeld, betekent dit dat het voorlopig toelatingstraject (VT) vooralsnog doorloopt. Nederlanders die het middel in het kader van dit traject kregen, kunnen het voorlopig dus blijven ontvangen.
