Het boek vertelt stapsgewijs de historie van het eerste medicijn voor de ziekte van Pompe. Dit was tevens het eerste medicijn óóit tegen een erfelijke spierziekte.
Schrijvers Erik van Uden en Maryze Schoneveld van der Linde hebben bijna drie jaar aan het boek gewerkt. Erik was van 1995 tot 2021 hoofd Communicatie bij Spierziekten Nederland en heeft in die hoedanigheid, een groot deel van het ontwikkelingstraject van dichtbij meegemaakt. Maryze heeft zelf de ziekte van Pompe. Haar ervaring en kennis gaan terug vanaf haar achtste levensjaar, zij heeft middenin het gehele traject gezeten. Erik van Uden:‘Ons boek is interessant voor iedereen die meer inzicht wil krijgen in de complexe wereld van de medicijnontwikkeling.’
Medicijnen tegen zeldzame, vaak levensbedreigende (spier)ziekten komen slechts mondjesmaat en vaak pas na vele jaren op de markt.Konijnenmelk, hamstercellen & zingende kwartels toont welke hordes er genomen moesten worden bij de ontwikkeling van dit eerste medicijn en welke belangrijke bijdrage de patiënten en patiëntenverenigingen aan de medicijnontwikkeling geleverd hebben. Voor het boek plozen Maryze en Erik meters archief uit. Zij interviewden ruim vijftig mensen die een rol hebben gespeeld bij het tot stand komen van de therapie tegen de ziekte van Pompe, waaronder biochemicus en pionier Arnold Reuser en arts Ans van der Ploeg. Ook oprichter Ysbrand Poortman van Spierziekten Nederland en diverse artsen en patiënten delen hun ervaringen in het boek.
Geleerde lessen
Daarnaast wordt in het boek stilgestaan bij de lessen die zijn getrokken uit dit allereerste medicijntraject. Zoals de belangrijke rol die patiënten en de patiëntenvereniging in een ontwikkelingsproces spelen. Ook de meerwaarde van een internationale patiëntenvereniging wordt onderstreept. Verder blijken inzicht in het natuurlijk beloop van een spierziekte én de hieraan gekoppelde patiëntregistratie onmisbaar voor medicijnontwikkeling.
Bestellen met korting
‘Konijnenmelk, hamstercellen & zingende kwartels; de strijd om een levensreddend medicijn’, telt 368 pagina’s, kost 29,50 euro en is vanaf 28 oktober verkrijgbaar bij uitgeverij Poiesz. Leden en donateurs van Spierziekten Nederland kunnen het boek met 20 procent korting bestellen via de site van uitgever Poiesz Vul tijdens het bestelproces de kortingscode SN20 in. Leden met de ziekte van Pompe kunnen het boek nog voordeliger aanschaffen, hierover ontvangen zij binnenkort persoonlijk informatie.
Het boek is mede mogelijk gemaakt door een financiële bijdrage van de Vrienden van de VSN.
