Risdiplam is na Spinraza en Zolgensma het derde geneesmiddel voor de behandeling van SMA. Het is een drankje en vormt zo een alternatief voor Spinraza, dat alleen via een ruggenprik kan worden toegediend. Patiënten die geen ruggenprik kunnen krijgen (bijvoorbeeld vanwege scoliose) of hiervan om andere redenen moeten afzien, krijgen met Risdiplam toch een behandelmogelijkheid. Voor andere patiënten betekent Risdiplam een uitbreiding van het behandelaanbod.
Inhoud conceptadvies
Het conceptadvies van de ACP adviseert de vergoeding van Risdiplam voor patiënten van twee maanden tot en met 25 jaar met een klinische diagnose SMA type 1, 2 of 3. De indicatie-uitbreiding voor baby’s van nul tot twee maanden is aangevraagd en wordt volgens het conceptadvies, na goedkeuring door de EMA, zo snel mogelijk opgenomen in de vergoeding. Ook presymptomatische patiënten met één tot en met vier SMN2-kopieën komen volgens het conceptadvies voor vergoeding in aanmerking. Patiënten van 26 jaar en ouder vallen buiten het voorlopige advies.
Geen enkele behandeling voor Simone
Spierziekten Nederland constateert dat patiënten van 26 jaar en ouder die niet voor een ruggenprik in aanmerking komen, straks nog steeds niet kunnen worden behandeld. Het gaat om een groep van ongeveer twintig patiënten. Dit vinden wij onverteerbaar. Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland, drong er bij de commissie met klem op aan om ook voor deze patiëntengroep zo snel mogelijk behandeling mogelijk te maken. SMA-patiënt Simone Dalgety heeft eveneens ingesproken in de vergadering. Zij vertelde dat de toegang tot het middel betekent dat haar armfunctie niet verder achteruit gaat en dat dit essentieel is om haar werk te kunnen blijven doen. Lees de volledige inspraaktekst.
Discussie en conclusies
Professor Ludo van der Pol van het SMA Expertisecentrum benadrukte dat het in de klinische praktijk niet te voorspellen is of een middel bij iemand gaat werken, ongeacht het type SMA dat iemand heeft. Onderscheid maken op basis van criteria zoals type of aantal SMN2-kopieën blijkt daarmee arbitrair en ondoelmatig. Bovendien gaf hij aan dat het aan patiënten niet uit te leggen is dat zij op basis van leeftijd geen recht hebben op een bepaalde behandeling.
De ACP benadrukte daarop dat het advies is om de leeftijdsgroep vanaf 26 jaar op te nemen in een Voorlopig Toelatings-(VT-)traject. Daarmee heeft deze groep patiënten op termijn wel toegang tot behandeling. De rest van de discussie betrof voornamelijk de kosteneffectiviteit van Risdiplam en argumenten om prijsdaling te bedingen bij fabrikant Roche. De commissie vindt het middel echter innovatief genoeg om positief te adviseren bij een forse prijsdaling.
Definitief advies
Naar aanleiding van deze vergadering stelt de ACP een definitief advies op. Dit wordt over enkele weken verwacht.
