Spierziekten Nederland is ontzettend blij met de komst van dit derde middel, risdiplam (Evrysdi), voor SMA. Het Zorginstituut heeft beoordeeld dat risdiplam voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk voor de meerderheid van de SMA-patiënten. Vanwege de hoge prijs en de onzekerheden over de behandeleffecten op de lange termijn adviseert het Zorginstituut de minister om risdiplam alleen op te nemen in het basispakket als de prijs fors daalt in de onderhandelingen met de fabrikant.
Voor wie?
Vergoeding zou gaan gelden voor patiënten van twee maanden tot en met 25 jaar oud met een klinische diagnose 5q SMA type 1, type 2 of type 3, of presymptomatische patiënten met één tot en met vier kopieën van het SMN2-gen. Voor patiënten ouder dan 25 jaar is nog onvoldoende bewijs voor de werkzaamheid van het middel. Onder hen is er een kleine groep patiënten die nu geen toegang heeft tot welke SMA-behandeling dan ook. Spierziekten Nederland heeft er samen met de beroepsgroep fel voor gepleit om ook deze patiënten snel toegang te bieden tot risdiplam. Het Zorginstituut zegt zich te gaan inzetten om risdiplam ook voor 25-plussers beschikbaar te maken via voorwaardelijke toelating.
Dataverzameling
Om de inzet van risdiplam te monitoren en inzicht te krijgen in de behandeleffecten op de lange termijn, is het noodzakelijk om voldoende data te verzamelen. Hier worden afspraken over gemaakt in het weesgeneesmiddelenarrangement. Het Zorginstituut brengt in zijn advies naar minister onder de aandacht dat het van groot van belang is dat het expertisecentrum voldoende financiële middelen heeft om deze dataverzameling mogelijk te maken. Spierziekten Nederland heeft hier veelvoudig aandacht voor gevraagd en is daarom positief gestemd dat dit nu is opgenomen in het advies naar de minister.
Sluis dure geneesmiddelen
Risdiplam is in de ‘sluis dure geneesmiddelen’ geplaatst. Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in deze ‘sluis’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:
- het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
- er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik van het middel;
- succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.
Lees hier het advies van het Zorginstituut
