Het Zorginstituut constateerde dat de behandeling met Pombiliti en miglustat 'voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk'. Oftewel: het is effectief. Vanwege de prijs zijn echter onderhandelingen nodig.
Ditzelfde geldt voor twee andere Pompe-middelen:
- Nexviadyme®: een ander nieuw Pompe-middel dat onlangs werd beoordeeld, zie: Spierziekten Nederland: Pakketadvies: vergoed Nexviadyme)
- Myozyme®, dat al jaren wordt gebruikt.
Het Zorginstituut adviseerde de prijsonderhandelingen van de drie middelen te combineren, in de hoop uiteindelijk op lagere prijzen uit te komen.
Enzym vervangen
Alle drie de genoemde middelen zijn enzymvervangingstherapieën: ze hebben een vergelijkbare werking. Pombiliti® wordt gecombineerd met de stabilisator Opfolda®. Dit zorgt ervoor dat het toegediende enzym langer werkzaam is. Toch is het effect van de drie middelen vergelijkbaar. Pombiliti wordt op dit moment alleen ingezet bij mensen met de latere vorm van de ziekte (late-onset Pompe). Myozyme en Nexviadyme zijn ook geschikt bij de vroege vorm.
Afwachten
Wanneer de prijsonderhandelingen gaan starten en hoe lang die gaan duren, is niet duidelijk. Meestal duurt zo'n traject enkele maanden tot een jaar. Uiteindelijk is de minister degene die beslist of een middel daadwerkelijk vergoed wordt of niet.
Meer weten?
Het officiële rapport van Zorginstituut Nederland is te vinden via Vergoed Pombiliti | Advies | Zorginstituut Nederland. Via deze website houden we je op de hoogte van de ontwikkelingen.
