Begin november heeft Sarepta Therapeutics laten weten dat de MOMENTUM-studie stopgezet wordt. In deze studie werd het middel SRP-5051 (Vesleteplirsen) getest bij kinderen met Duchenne die niet meer lopen.
Het middel was bedoeld voor mensen met Duchenne waarbij het dystrofine-gen (deels) hersteld kan worden door het ‘afplakken’ van exon 51. Door het foute stukje gen af te plakken, ook wel ‘exon-skipping’ genoemd, zou een werkbaar dystrofine-gen moeten ontstaan. Eerdere onderzoeken gaven aan dat er inderdaad dystrofine in de spiercel aangemaakt werd. Sommige deelnemers kregen echter een te lage hoeveelheid magnesium in hun bloed.
Bijwerkingen
Deze bijwerking leek eerst van korte duur en behandelbaar, maar bleef bij sommige mensen toch langdurig bestaan. Ook ging bij enkele deelnemers de nierfunctie achteruit. Deze bijwerkingen waren reden voor de fabrikant om het hele onderzoek stop te zetten.
Veiligheid
Het ontwikkelen van een therapie is een complex proces, dat helaas in elk stadium kan leiden tot de beslissing om er niet mee verder te gaan. Dit kan dus ook betekenen dat een middel dat al getest wordt bij patiënten toch niet de eindstreep haalt. Veiligheid van een medicijn is belangrijk en er worden voortdurend afwegingen gemaakt tussen de ernst van bijwerkingen en de werking van het middel.
Dit onderzoek werd ook uitgevoerd in het Duchenne Centrum Nederland. De betrokken Nederlandse deelnemers zijn persoonlijk op de hoogte gebracht door het behandelend team.
Meer weten? Zie:
SRP-5051 MOMENTUM-studie is gestopt Deze link opent in een nieuw tabblad
