Effect Pombility vs. Nexviadyme late vorm Pompe

Momenteel is Myozyme (alglucosidase alfa) de standaardbehandeling voor de ziekte van Pompe. Dit is een vorm van enzymvervangingstherapie (ERT). Inmiddels zijn er tweede-generatie ERT’s op de markt gekomen: avalglucosidase alfa (aval, oftewel Nexviadyme®) en cipaglucosidase alfa met miglustat (cipa+mig oftewel Pombiliti + miglustat). Terwijl de vergoedingsprocedures in Nederland nog lopen, is onderzocht hoe goed deze middelen werken ten opzichte van elkaar.

Omdat er geen onderzoeken zijn die Nexviadyme direct vergelijken met Pombility, is een indirecte vergelijking van de behandelingen informatief en relevant om mogelijke klinische verschillen beter te begrijpen.

In dit onderzoek hebben de onderzoekers (waaronder personen verbonden aan de fabrikanten van een van beide middelen) een systematische literatuurreview uitgevoerd. De onderzoekers kozen ervoor om gegevens uit twee groepen studies te gebruiken. Dit betrof onderzoek volgens de gouden standaard van de wetenschap, de ‘randomized control trial’, en ook gegevens van eerdere fasen van onderzoek (zogenaamd ‘open label-vervolgonderzoek’ n.a.v. fase 1 en 2-studies).

• Met alle gegevens bij elkaar beschreven de onderzoekers dat mensen met Pombility na een jaar behandeling gemiddeld zo’n 29 meter verder liepen op de zesminutenlooptest dan mensen die Nexviadyme kregen én dat hun longfunctie (gemeten met de waarde FVC) 2,9% beter was. Hoe langer men vóór het onderzoek al met ERT (Myozyme) behandeld werd, hoe groter het verschil.
• Wanneer alleen gekeken werd naar de randomized controlled trials was de uitkomst omgekeerd: Pombility was geassocieerd met een slechtere loopafstand op de zesminutenlooptest (10 meter minder) dan Nexviadyme en de longwaarde FVC was 1,5% lager.

De indirecte vergelijking geeft dus geen eenduidig beeld.

(Ter vergelijking: in totaal liepen proefpersonen gemiddeld ongeveer 390 meter tijdens de zesminutenlooptest, waar iemand zonder de ziekte van Pompe gemiddeld 700 meter haalt. De gemiddelde ademfunctie was 57-81% ten opzichte van gezonde personen.)

Bron: Shohet S. et al. Comparing the efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat with other enzyme replacement therapies for late-onset Pompe disease: a network meta-analysis utilizing patient-level and aggregate data. J Comp Eff Res. 2024 Oct;13(10):e240045. Via: https://becarispublishing.com/doi/pdf/10.57264/cer-2024-0045?download=true&__cf_chl_tk=qOwXjl_oU7QM9eCGj7T_rUHM7w0_CaDPVSh58RQ_07A-1730405153-1.0.1.1-FH4KrNT7SeT.RhFbasLK19KFEuccaMyNYS9SWlzpxeY Deze link opent in een nieuw tabblad.