Op 16 april 2025 bevestigde de Europese Commissie officieel het herhaalde negatieve advies van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de vernieuwing van de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren). Dit betekent dat het middel niet langer beschikbaar is voor mensen met Duchenne.
In de afgelopen jaren is Translarna® meerdere keren beoordeeld door de CHMP (Committee for Human Medicinal Products van de EMA). Dit in het kader van een mogelijke verlenging van de voorwaardelijke toelating. Translarna® kreeg daarbij driemaal een negatief advies. Dit herhaalde advies kwam tot stand op basis van bestaande data, beoordeeld door verschillende rapporteurs. Men kwam steeds tot dezelfde conclusie, namelijk dat er geen bewijs was voor een gunstig effect van het middel. De Europese Commissie heeft dit oordeel nu overgenomen.
Translarna® is ontwikkeld voor een klein deel van de patiënten met Duchenne, namelijk degenen die een nonsense- (of stop)mutatie hebben in het dystrofine-gen (DMD-gen). Bij deze mutaties is de code voor een aminozuur veranderd in een stopsignaal, dat normaal alleen aan het einde van de gencode zit. Deze mutatie zorgt ervoor dat het vertalen van het dystrofine-eiwit voortijdig stopt, zodat er geen functioneel dystrofine-eiwit gemaakt wordt.
In de officiële brief van de Europese Commissie Deze link opent in een nieuw tabblad werd stilgestaan bij het feit dat er dat er in de Duchenne gemeenschap een grote medische behoefte is, en bij de bijzondere situatie van patiënten die al langere tijd met Translarna® worden behandeld. De Europese Commissie heeft aangegeven dat Europese wetgeving het mogelijk maakt dat individuele lidstaten gebruik kunnen maken van een uitzondering tijdens een overgangsperiode waarin er tijd is voor overleg tussen patiënten, hun zorgverleners en behandelaren over mogelijke behandelingen van Duchenne spierdystrofie.
Heb je vragen over dit bericht of de behandeling met Translarna®? Neem dan contact op met je arts of met het Duchenne-expertisecentrum. Dat kan ook via info(at)duchennecentrum.nl.
Voor eerdere berichtgeving over dit onderwerp, zie: Negatief advies voor Translarna bij Duchenne – Spierziekten.
