Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Het Europees geneesmiddelenbureau (EMA) adviseerde eerder de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna® (ataluren) definitief stop te zetten. Recent werd duidelijk dat er een nieuwe herbeoordeling komt. Het voorlopig toelatingstraject loopt daardoor nog steeds door.
Translarna® (ataluren) is ontwikkeld voor een klein deel van de mensen met Duchenne spierdystrofie, namelijk degenen die een nonsense-mutatie hebben in het dystrofine-gen (DMD-gen). Eerder meldden we dat uit een herbeoordeling bleek dat het middel onvoldoende positief effect heeft. Zie: Spierziekten Nederland: Opnieuw negatief advies voor Translarna bij Duchenne Deze link opent in een nieuw tabblad.
Nu blijkt dat Translarna opnieuw herbeoordeeld gaat worden, na verzoek van de fabrikant. In tegenstelling tot wat in het eerdere bericht is vermeld, betekent dit dat het voorlopig toelatingstraject (VT) vooralsnog doorloopt. Nederlanders die het middel in het kader van dit traject kregen, kunnen het voorlopig dus blijven ontvangen.
