Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
De start van een trial voor mitochondriële spierziekten in het MUMC+ leidde tot positieve berichten in de media. Een hoopvolle stap, maar veel meer onderzoek is nodig voordat een eventuele therapie beschikbaar is, voor deze en andere (erfelijke) spierziekten.
Wat is stamceltherapie?
Stamceltherapie is een behandeling waarbij stamcellen (van jezelf of van een donor) worden ingebracht om afwezige of defecte cellen in bloed, weefsels of organen te vervangen. Het doel is om cellen, weefsels of organen te herstellen.
Trial MUMC+ voor mitochondriële spierziekte
Een samenwerkingsverband tussen verschillende partijen geleid door wetenschappers van het Maastricht UMC+ is gestart met het testen van stamceltherapie bij proefpersonen Deze link opent in een nieuw tabblad met een mitochondriële spierziekte. Vanuit een spierbiopt van deze mensen zijn de spierstamcellen in grote aantallen buiten het lichaam opgekweekt. Daarna zijn de eigen ‘gezonde’ spierstamcellen bij twee personen terug in de bloedbaan gebracht. Met de stamceltherapie hopen de wetenschappers de aanmaak van gezonde spiervezels te bevorderen en de spierweefsels te repareren.
Het onderzoek van het MUMC+ is nog in een vroege fase. Dat betekent dat eerst moet worden onderzocht of de behandeling veilig is voor patiënten met deze mitochondriële spierziekte en of de therapie effectief blijkt.
Is stamceltherapie ook mogelijk bij andere (erfelijke) spierziekten?
Een deel van de mensen met mitochondriële spierziekten heeft zowel gezonde als zieke spierstamcellen. Bij andere (erfelijke) spierziekten kunnen alle spierstamcellen ‘ziek’ zijn. Om bij deze spierziekten stamceltherapie toe te passen, moeten stamcellen eerst nog gecorrigeerd worden. In het lab repareert men de DNA-fout. Daarna krijgen patiënten de gecorrigeerde spierstamcellen terug.
Ook in geval van gezonde spierstamcellen (van een donor of na reparatie) zijn er nog vele uitdagingen. Prof. dr. Annemieke Aartsma-Rus (hoogleraar translationele genetica in het LUMC) is bekend met onderzoek waarbij voor Duchenne spierdystrofie Deze link opent in een nieuw tabblad spiercellen van een gezonde donor (met een gezond gen) ingebracht konden worden in spieren van iemand met Duchenne. Zij licht toe: “Stamceltransplantatie voor genetische spierziekten kent vele uitdagingen. De grootste uitdaging is dat spierstamcellen na toediening in de bloedbaan nauwelijks in de spieren terechtkomen. En daarbij: we hebben heel veel spiermassa. Als gezonde of gecorrigeerde stamcellen helpen bij het herstel van aangedane spieren zullen ze altijd in de minderheid zijn. Er is nog veel onderzoek naar oplossingen nodig en de verwachting is dat een eventuele therapie niet op korte termijn beschikbaar is.”
